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2° Comentario al Artículo Original. Agosto de 2015
Lumacaftor–Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis
Homozygous for Phe508del CFTR
DOI: 10.1056/NEJMoa1409547
Ivacaftor_lumacaftor en Pacientes con Fibrosis Quística Homocigota para Phe508del
CFTR
ORKAMBI: ¿Qué significa para nosotros eficacia clínica significativa? ¿Cuál es la balanza costobeneficio que estamos dispuestos a aceptar?
Es difícil que nos expliquen el significado de algo clínicamente significativo a todos los profesionales
que tenemos la experiencia vital de haberlo visto en nuestra práctica médica.
....mejoría del FEV1 de 2.6 a 4 puntos de porcentaje.....
Aquellos que tenemos más de 40 años tuvimos el privilegio de vivir el impresionante cambio en el
tratamiento de la infección por HIV. Vimos en nuestros primeros años de residencia como se morían
nuestros pacientes lactantes verdes por insuficiencia hepática, miocardiopatías intratables, linfomas
cerebrales impresionantes. Y de pronto llegan los primeros resultados de AZT durante el embarazo,
la cesárea con mínimo sangrado y con AZT EV y el tratamiento durante las primeras semanas. Eran
tan formidables los resultados que tuvieron que interrumpir el estudio y empezar a aplicar el
tratamiento mundialmente. Y cuando éramos protagonistas de estos avances sabíamos que les
estábamos cambiando el destino a estos niños. Inmediatamente después llegaría la terapia HAART y
esta enfermedad letal pasaría a ser una enfermedad crónica con muy buena calidad de vida. Los
pacientes recuperaban su dignidad y su vida.
En FQ: ¿cuánto le cambia al paciente mejorar 2.6 a 4 puntos el porcentaje de FEV1?
..... Aumento de 1.5 kg de peso....
En 1988 el platense Julio Palmaz patento el stent que lleva su nombre. En 1994 se comienza a utilizar
en el tratamiento de la enfermedad coronaria. Hoy, el uso de este dispositivo ha salvado tantas vidas
como toda la población de Australia.
Si bien no es nuestra área de trabajo, quién de nosotros no tiene un amigo o familiar que llego con
un angora y 36 horas después de colocarse un stent se fue de alta sin mayores complicaciones.
Tremendo avance de la medicina del que también fuimos testigos.
Nuevamente, ¿cuánto le cambia al paciente FQ aumentar tan solo 1.5 kg? ¿Acaso no lo logramos
usando otras estrategias?
... tratamiento aprobado para mayores de 12 años....
CR tiene 5 años y vive en Los Menucos, línea sur de Rio Negro. Lo conocí a los 10 meses en estado de
marasmo. A pesar de haber tenido el diagnostico por pezquiza neonatal (deltaF508 homocigota) y
haber recibido toda la información sobre la enfermedad en centro de alta complejidad, a los 10
meses pesaba 4.5 kg, tenía una severísima hipkalemia e hiponatremia. Trabajando duro con todo el
equipo de pediatras del hospital de Gral. Roca mi paciente se salvó. Estuvo largo tiempo con sonda
nasogástrica, perdió la oralidad y tuvimos que enseñarle a comer.
Pero vive en la línea sur de la provincia, un lugar de temperaturas extremas bastante aislado, a 450
km de un centro de complejidad. Habría que verlo al menos 4 veces al año para tomar cultivos pero
apenas pueden venir 2 veces. No tienen plata para la nafta y la única ambulancia que tiene el
hospital no pueden usarla para trasladarlo a los controles. Nunca logramos que su obra social le
comprara solución salina al 7% por lo que la seguimos preparando con agua destilada y ClNa al 20%.
Entonces, ¿tiene que soportar el paciente y su familia todas estas inclemencias que sin dudas dejan
secuelas y de pronto a los 12 años pedirle a su obra social que le provea Orkambi? ¿Tiene esto alguna
lógica?
.... según The Boston Globe en USA la droga se comercializara por U$ 239.000 al año...
C.C tiene 23 años, vive en Gral. Roca. Hace tiempo que tiene un compromiso severo: FEV1: 25%,
hipertensión pulmonar, cirrosis, varices esofágicas, hiperesplenismo. A veces llega al hospital sin el
O2 porque su obra social solo lo paga por 15 días al mes.
Sé que todos ustedes tienen muchas historias similares a las mías. Realmente, por las mejorías que
brinda esta droga: ¿vale la pena pagar esta suma de dinero? ¿Cuán ético es hacer este gasto enorme
en nuestro país que tiene tantas carencias? ¿Es esta una balanza costo-beneficio aceptable?
Yo pienso que Salud Publica debería tener un rol muy activo y preponderante para lograr que todos
los pacientes de nuestro país puedan acceder al tratamiento correcto. Así como garantiza la
provisión de drogas para HIV y las vacunas para toda la población puede lograr que haya más
equidad en el tratamiento para FQ.
Hay muchísimo para trabajar y no creo que invertir en Orkambi sea hoy una prioridad para nosotros.
María Dina Perez Lindo
MN: 91010
MP: 4259
Neumóloga Infantil
Hospital Cipolletti, Rio Negro.
Swiss Medical Center, Neuquén.